Propósito del estudio
La atrofia muscular espinal es una enfermedad que debilita los músculos y hace difícil el movimiento. El objetivo de este estudio es probar el nuevo medicamento apitegromab. Queremos saber si es seguro y eficaz para bebés menores de 2 años que aún tienen dificultad para moverse, aunque ya recibieron el tratamiento de la terapia para la neurona motora de supervivencia.
¿Qué actividades son parte de este estudio?
- Revisión del consentimiento informado
- Uso de tratamientos del estudio o placebo
- Actividades de seguimiento después del estudio
- Revisión del historial médico
- Exámenes físicos
- Llamadas telefónicas y/o correos electrónicos
- Visitas y consultas relacionadas con el estudio
- Encuestas/Cuestionarios
- Pruebas de laboratorio y de imagen
- Toma de muestras
Edad y género
- 0 y 2 años
- Todos los géneros
Idioma
- En estudio solamente pueden participar personas que hablan inglés
Más información
- No se ofrece compensación
- Se ofrece reembolso
Lugares de los estudios
- Greater Winston-Salem, NC