Estudio de un medicamento para bebés con síndrome de Alagille
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el medicamento odevixibat para bebés con síndrome de Alagille. Queremos saber si este medicamento puede ayudar de forma segura a reducir la picazón en bebés con esta afección.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Enfermedades Raras Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento de la hiperactividad en niños con síndrome de Down usando guanfacina
El objetivo de este estudio es saber más sobre qué tan bien se puede tratar la hiperactividad en niños con síndrome de Down con el medicamento en estudio guanfacina.
Temas de estudio
Recopilación de datos sobre pacientes con fibrosis quística
El objetivo de este estudio es recopilar información sobre personas con fibrosis quística a través de un registro de pacientes. El registro de pacientes ayuda a realizar un seguimiento de los cambios importantes que se producen en las personas con fibrosis quística. También ayuda a los médicos a comprender mejor la enfermedad, mejorar los tratamientos y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes
Prueba de genes para la diabetes por fibrosis quística
El objetivo de este estudio es entender por qué las personas con fibrosis quística tienen diabetes. A ambas enfermedades las causan cambios en el ADN y en otras moléculas de la sangre. Estos cambios pueden ocasionar una mucosidad espesa en el páncreas que daña las células que producen insulina, lo que causa diabetes.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes Diabetes