Recopilación de datos sobre pacientes con fibrosis quística
El objetivo de este estudio es recopilar información sobre personas con fibrosis quística a través de un registro de pacientes. El registro de pacientes ayuda a realizar un seguimiento de los cambios importantes que se producen en las personas con fibrosis quística. También ayuda a los médicos a comprender mejor la enfermedad, mejorar los tratamientos y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio para evaluar la eficacia del EPX-100 (medicamento en investigación) para pacientes con el síndrome de Dravet
El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el EPX-100 (medicamento en investigación), cuáles son los efectos secundarios y compararlo con el placebo (líquido que no contiene el medicamento en investigación EPX-100).
Temas de estudio
Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
La vasculitis activa asociada a ANCA es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca por accidente a sus vasos sanguíneos pequeños o medianos. Esto hace que los vasos sanguíneos se hinchen y se dañen. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un tratamiento para ayudar a niños y adolescentes con esta enfermedad. Queremos saber si el tratamiento avacopan es seguro y útil.
Temas de estudio
Estudio del selinexor para el tratamiento de gliomas de alto grado en pacientes pediátricos
Un glioma es un tipo de cáncer que aparece en el cerebro o en la columna. El glioma pontino intrínseco difuso es un tipo de glioma de alto grado. El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el selinexor cuando se suministra a niños y jóvenes adultos con gliomas de alto grado o glioma pontino intrínseco difuso. También queremos identificar la dosis más alta de selinexor que se puede suministrar con seguridad junto a la radioterapia.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de factores de riesgo para la diabetes tipo 2 en personas jóvenes
La diabetes tipo 2 es un problema de salud causado por demasiada azúcar en la sangre. Este estudio tiene como objetivo saber qué hace que las personas jóvenes desarrollen esta afección más pronto en la vida. La información que aprendamos nos ayudará a crear futuros estudios sobre cómo detener y tratar la diabetes tipo 2 en las personas jóvenes. Las niñas voluntarias deben tener entre 9 y 13 años y los niños voluntarios, entre 10 y 14 años. El equipo del estudio le ofrecerá más información.
Temas de estudio
Tratamiento del neuroblastoma en jóvenes con naxitamab
El objetivo de este estudio es probar un nuevo medicamento llamado naxitamab para saber si es seguro y funciona bien agregarlo al tratamiento habitual para un tipo de cáncer llamado neuroblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cabeza, Cuello Cáncer: Tiroides, Otras glándulas Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso del CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes grave en niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el uso del medicamento CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes en niños. Queremos saber si el medicamento funciona bien y si causa efectos secundarios.
Temas de estudio
Salud de niños, bebés y adolescentes Enfermedad de células falciformes
Prueba de genes para la diabetes por fibrosis quística
El objetivo de este estudio es entender por qué las personas con fibrosis quística tienen diabetes. A ambas enfermedades las causan cambios en el ADN y en otras moléculas de la sangre. Estos cambios pueden ocasionar una mucosidad espesa en el páncreas que daña las células que producen insulina, lo que causa diabetes.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes Diabetes
Cómo la sal afecta a la presión arterial en personas adultas jóvenes que nacieron prematuras
El objetivo de este estudio es conocer cómo la sal en la dieta afecta a la presión arterial en personas adultas jóvenes que nacieron prematuras. También queremos averiguar si el medicamento, alopurinol, puede cambiar la forma en que la sal en la dieta afecta a la presión arterial.
Temas de estudio
Participantes saludables Salud del corazón Riñones, Hígado, Páncreas Salud de niños, bebés y adolescentes
Síntomas de conmoción cerebral en personas jóvenes de 11 a 17 años
El objetivo de este estudio es conocer más sobre los síntomas de las conmociones cerebrales en personas jóvenes de 11 a 17 años. Esto puede ayudarnos a desarrollar futuros tratamientos. Las personas voluntarias deben poder programar su primera cita para el estudio en los 35 días siguientes a la lesión y seguir teniendo síntomas después de la conmoción cerebral.
Temas de estudio
Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso de tagraxofusp para tratar el cáncer en los jóvenes
El objetivo de este estudio es saber si añadir el medicamento tagraxofusp al tratamiento habitual ayuda a las personas con cáncer de la sangre que es difícil de tratar o que reaparece después de un tratamiento anterior. También queremos saber más sobre cualquier efecto secundario del medicamento.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
¿Puede ayudar al hada de los dientes?
El objetivo de este estudio es conocer más sobre cómo las exposiciones en las primeras etapas de la vida pueden afectar a la salud de un niño o de una persona adulta joven. Estas exposiciones pueden incluir diferentes factores, como medicamentos y alimentos. Este estudio se realizará completamente en línea. Las muestras de dientes de leche y de saliva se enviarán en sobres prepagados. Las personas voluntarias deben ser niños o personas adultas jóvenes que se hayan atendido en una clínica pediátrica especializada de Atrium Health Wake Forest Baptist. Deben tener al menos un diente de leche del niño o de la persona adulta joven para donar. Los padres, las madres o tutores deberán recoger una pequeña muestra de saliva.
Temas de estudio
Participantes saludables Alergias e inmunidad Estómago e Intestinos Salud de niños, bebés y adolescentes
Evaluación de medicamentos contra convulsiones en niños
El objetivo de este estudio es probar un medicamento líquido llamado zonisamida para niños que tienen convulsiones. Queremos saber si el medicamento es seguro y cómo actúa en el cuerpo. El estudio es para niños de 1 mes a 17 años que tienen convulsiones que afectan solo una parte del cerebro.
Temas de estudio
Uso de lentes especiales para detectar los episodios de ausencia en niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre un nuevo tipo de lentes. Queremos averiguar si los lentes pueden indicar si un niño tiene episodios de ausencia o dificultades de atención. Buscamos personas voluntarias diagnosticadas con epilepsia de ausencia infantil. También necesitamos personas voluntarias sanas que no tengan epilepsia. La participación en este estudio requerirá 2 visitas de unas 2 horas de duración cada una.
Temas de estudio
Epilepsia Participantes saludables Salud de niños, bebés y adolescentes
Nuevo medicamento para adolescentes contra las migrañas
EL objetivo de este estudio es averiguar más acerca de un nuevo medicamento llamado Rimegepant para ayudar a los adolescentes con migrañas crónicas. Queremos observar si este medicamento es seguro y útil para prevenir las migrañas crónicas.
Temas de estudio
Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Conocer más sobre la salud del intestino de bebés y niños con un nuevo dispositivo de diagnóstico por imagen
El objetivo de este estudio es conocer más sobre un nuevo tipo de dispositivo de diagnóstico por imagen llamado iThera MSOT Acuity. Queremos averiguar qué tan bien funciona el dispositivo para medir la salud del intestino. La participación en este estudio requerirá una visita en persona que durará entre 1 y 2 horas. Incluirá usar el dispositivo en estudio para tomar imágenes que midan cómo cambia el intestino después de comer un bocadillo.
Temas de estudio
Participantes saludables Estómago e Intestinos Salud de niños, bebés y adolescentes
Recopilación de datos para trastornos de la sangre
El propósito de este estudio de investigación es recolectar información de un grupo grande de pacientes con el trastorno sanguíneo hemofilia A o B, que se usará para mejorar el cuidado de pacientes en el mundo. Obtener esta información permitirá a los investigadores identificar carencias en el cuidado, el primer paso para mejorar el cuidado.
Temas de estudio
Salud del corazón Cáncer Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio para comparar el tratamiento con el medicamento selumetinib solo y con la combinación de selumetinib y vinblastina para pacientes con glioma recurrente o progresivo de bajo grado.
Este estudio observa la eficacia de los medicamentos selumetinib y vinblastina cuando se combinan y se suministran a niños y jóvenes con glioma recurrente o progresivo de bajo grado (LGG por sus siglas en inglés, un tipo de cáncer del cerebro)
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de telemedicina para el tratamiento de niños con necesidades médicas complejas
El objetivo de este estudio es averiguar más acerca del uso de citas por telemedicina para niños con necesidades médicas complejas. Queremos averiguar si las citas por telemedicina podrían mejorar la salud de niños con problemas crónicos de salud.
Temas de estudio
Tratamiento del síndrome de Dravet con clorhidrato de fenfluramina
El objetivo de este estudio es averiguar hasta qué punto el medicamento en investigación, el clorhidrato de fenfluramina, funciona para el tratamiento del síndrome de Dravet. También queremos averiguar más acerca de los efectos secundarios que podría causar el medicamento en investigación.
Temas de estudio
Epilepsia Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes